Escasez de la hormona de crecimiento Norditropin: Vacunas

Por

Sídney Lupkin

Norditropin, una hormona de crecimiento de Novo Nordisk, sigue siendo escasa, lo que frustra a los padres. Bloomberg a través de Getty Images ocultar título

Norditropin, una hormona de crecimiento de Novo Nordisk, sigue siendo escasa, lo que frustra a los padres.

Eddie levantó a Bryan el León, un animal de peluche con su propio minúsculo bolígrafo inyector de felpa y pequeñas estrellas azules cosidas en su cuerpo borroso.

"Las estrellas son donde hacemos los tiros", dijo su padre, lo que provocó que su hijo de 4 años interviniera.

"¡Sí! Um, este es el corral", dijo Eddie, mientras le daba al león unas cuantas tomas falsas. El juguete fue un regalo de Novo Nordisk, la compañía farmacéutica danesa que fabrica Norditropin, un medicamento inyectable de hormona de crecimiento humano para niños como Eddie, cuyos cuerpos no producen suficiente hormona que necesitan para crecer.

Unos minutos más tarde, llegó el momento de que el padre de Eddie le diera la oportunidad real. La aguja del inyector de Norditropin hace un pequeño golpe al entrar en la parte trasera de Eddie, exactamente donde se encuentra una de las estrellas de Bryan the Lion. El papá de Eddie cuenta, "1, 2, 3, 4, 5, 6".

"¡Culo izquierdo hoy!" dijo Eddie, imperturbable.

Eddie tiene un hermano gemelo, Harry, que no tiene la afección y siempre se ha medido en el promedio para su edad. Es aproximadamente una cabeza más alto que Eddie y espera a que su hermano regrese a la pista que han hecho con bloques pero poblada con dinosaurios de plástico en lugar de aviones.

Las inyecciones diarias han sido una parte rutinaria de la vida de Eddie desde los 3 años, después de que le diagnosticaran osteodistrofia hereditaria de Albright, un trastorno raro, y escoliosis grave de aparición temprana.

Pero la rutina se vio amenazada por la escasez de la droga que comenzó alrededor del Día de Acción de Gracias. Eddie no sabe que su padre, Edward Garnett, ha pasado horas al teléfono tratando de conseguir las plumas de Norditropin en los últimos meses.

Al principio, Novo Nordisk dijo que el suministro se restablecería en febrero. Luego, la estimación se extendió hasta junio. Ahora, se espera que la escasez dure el resto del año.

"Desafortunadamente, las circunstancias imprevistas han resultado en un tiempo de aceleración más largo de lo esperado para expandir la capacidad en nuestra nueva planta de producción y satisfacer la demanda global cada vez mayor de Norditropin", dijo a NPR la portavoz de Novo Nordisk, Allison Schneider, en un correo electrónico. "Estos retrasos en la fabricación significan que en EE. UU. seguirá habiendo disponibilidad intermitente de productos con períodos de desabastecimiento de todas las concentraciones de dosis de Norditropin hasta finales de 2023".

Ella dijo que la compañía está aumentando la capacidad de fabricación y espera que el suministro se "estabilizara" en 2024. "Entendemos cuán frustrante es esta situación para las comunidades a las que servimos y estamos haciendo todo lo posible para minimizar el impacto para todos los afectados".

La compañía no dio más detalles sobre las "circunstancias imprevistas" y no ha revelado públicamente muchos detalles sobre las razones de la escasez actual.

Para las familias, muchas preguntas y pocas respuestas

Los padres están ansiosos. Para los niños que carecen de la hormona del crecimiento, cada día que se olvidan de una inyección pone un límite a la altura que crecerán.

En las redes sociales, los padres se han preguntado si la escasez es un preludio de la suspensión del medicamento. ¿La escasez tiene algo que ver con el último fármaco de gran éxito de Novo Nordisk, Ozempic, un fármaco para la diabetes que se utiliza ampliamente para ayudar a las personas a perder peso? No tenían idea.

Garnett, cuya familia vive en Washington, DC, tuvo problemas para surtir la receta de Norditropin de Eddie en diciembre pasado. Luego, él y su esposa fueron a un grupo de Facebook para niños con enfermedades raras como la de Eddie y descubrieron que muchas familias tenían el mismo problema.

"Nos han dicho que es un problema de fabricación", dijo Garnett a NPR, pero los trabajadores del caso de Novo Nordisk dijeron que no había nada más que pudieran decirle. "Yo estaba como, está bien, eso no es muy útil".

Dijo que la frialdad contrastaba con la forma en que la compañía propuso a los Garnett que eligieran Norditropin para Eddie en lugar de otra marca. Novo Nordisk envió a una enfermera a su casa para presentar el caso y envió a Bryan the Lion por correo.

Mientras tanto, la madre de Eddie, Julia, notó que se hablaba mucho de Ozempic mientras buscaba en Instagram para relajarse después de que los niños se fueran a la cama. Hubo historias virales de celebridades que usaban el medicamento para la diabetes para perder peso e informes de una creciente demanda fuera de etiqueta que dejó a los pacientes con diabetes luchando por encontrar su medicamento.

Luego, vio el inyector de Ozempic en un episodio de 60 Minutes en enero. Para ella, y para muchos otros padres de Norditropin estresados ​​que se confiaban unos a otros en las redes sociales, se parecía a la pluma de Norditropin. Y ambos fueron fabricados por Novo Nordisk.

"Yo [vi] el bolígrafo y pensé, 'Ese es exactamente el mismo bolígrafo'", dijo Julia. Sin mucha información de la compañía, se ha convertido en una teoría popular: tal vez Novo Nordisk, luchando por satisfacer la creciente demanda de Ozempic, desvió las plumas de plástico de Norditropin para usarlas en Ozempic.

no puedo descartarlo

Según los registros públicos mantenidos por la Biblioteca Nacional de Medicina y la información de Novo Nordisk, Norditropin no comparte sitios de fabricación de medicamentos con Ozempic. Sin embargo, los fabricantes de piezas de componentes, que podrían incluir inyectores de plástico, no tienen que estar incluidos en estos registros.

Schneider de Novo Nordisk dijo que las sospechas de los padres de que las plumas de Norditropin se están desviando a Ozempic son incorrectas. También dijo que Norditropin no se fabrica en las mismas fábricas que los medicamentos para la diabetes y la pérdida de peso de la compañía, y que su producción no ha afectado el suministro de Norditropin. No respondió si Ozempic y Norditropin comparten bolígrafos inyectores o sitios de fabricación de bolígrafos antes de la fecha límite.

Es difícil de verificar de forma independiente. "Estas cosas son muy complicadas", dijo Yali Friedman, fundadora y presidenta de DrugPatentWatch.com. "E incluso si dos bolígrafos se ven iguales, no significa que sean iguales. Nunca se sabe lo que está pasando por dentro".

Después de echar un vistazo a las patentes, dijo que las plumas de los medicamentos comparten algunos componentes, pero probablemente no sean los mismos.

Aún así, dijo que tampoco podía descartar la posibilidad.

esperando alivio

El Dr. Bradley Miller, endocrinólogo pediátrico y profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota, no es el médico de Eddie, pero tiene muchos pacientes que dependen de Norditropin. Dijo que no es la primera vez que escucha la teoría de la pluma Ozempic de un padre. Está claro para él que las familias están estresadas.

"Hemos tenido familias que han presentado quejas contra mí, contra mi personal, contra mi hospital por no contratar a más personas para ayudar a lidiar con la escasez", dijo, y agregó que sus pacientes han recorrido toda la gama durante la escasez. "He tenido pacientes sin hormona de crecimiento durante tres meses y he tenido pacientes que, por cualquier motivo, no se han perdido una sola dosis".

Para la mayoría de los niños, un tiro perdido es una oportunidad perdida de crecer y alcanzar el mismo tamaño que otros niños de su edad. Para algunos niños muy pequeños, la falta de la hormona del crecimiento puede tener consecuencias más graves, dijo Miller, incluida una hipoglucemia peligrosa o un nivel bajo de azúcar en la sangre. Pero en su práctica de entre 500 y 600 niños, solo cinco de ellos están en riesgo de esto, dijo.

Aunque es posible cambiar a la hormona del crecimiento de otra compañía, como Humatrope de Eli Lilly o Genotropin de Pfizer, las compañías de seguros a menudo se negaron a cubrir los medicamentos de la competencia hasta hace poco, dijo Miller. Y una vez que algunos pacientes comenzaron a cambiar, algunos de los otros medicamentos también escasearon.

Miller, que no habla en nombre de Novo Nordisk, pero ha sido consultor para ella y otras compañías farmacéuticas que fabrican productos de hormona de crecimiento, dijo que se enteró el año pasado por contactos de la compañía que la producción de Norditropin estaba cambiando de una fábrica a otra.

El cambio tomó más tiempo de lo esperado. "Reconocieron que el corto plazo iba a ser mucho más largo", dijo Miller. En enero, Novo Nordisk envió una carta a los proveedores de atención médica en la que explicaba que no entrarían nuevos Norditropin en los EE. UU. durante unos meses. La carta citaba "retrasos en la fabricación".

Una carta enviada en febrero decía que se reanudarían algunos envíos a mayoristas estadounidenses, pero que la disponibilidad seguiría siendo intermitente hasta junio. Mientras tanto, no habría suficiente Norditropin para satisfacer la demanda a través de los programas de asistencia al paciente de la compañía, incluido uno que brinda el medicamento de forma gratuita a los pacientes que califican. Norditropin es caro: el precio de lista de la pluma más utilizada es de $1535,70 y el suministro de un mes típico cuesta más de $6000, según GoodRx, un sitio web que ayuda a los pacientes a obtener descuentos en medicamentos.

"Los más afectados son los que están en el programa de asistencia al paciente", dijo Miller en un correo electrónico a NPR después de recibir una actualización de Novo Nordisk sobre cómo duraría la escasez hasta fin de año. "Algunos de ellos han estado sin medicación durante meses".

Parte del problema era que el aumento de la demanda estaba exacerbando los retrasos en la fabricación, dijo la empresa.

Cuando NPR trató de verificar esto de forma independiente con los datos de reclamos de recetas de Definitive Healthcare, no pudo confirmar un aumento en la demanda. De hecho, las reclamaciones mensuales habían disminuido en cinco de los 10 meses anteriores al inicio de la escasez.

A veces eso es todo lo que tenemos.

Si bien las empresas deben notificar a la Administración de Alimentos y Medicamentos sobre la escasez a medida que surgen, no están obligadas a revelar públicamente la razón por la cual algo escasea.

"[Las compañías farmacéuticas] básicamente tienen la capacidad de controlar qué información sale y qué no", dijo Michael Ganio, director sénior de práctica farmacéutica y calidad de la Sociedad Estadounidense de Farmacéuticos del Sistema de Salud, que mantiene su propia base de datos de escasez de medicamentos. "Lo que también podemos hacer a veces es tratar de juntar las piezas del rompecabezas. Cuando observa cosas como los informes de inspección de la FDA o las cartas de advertencia de la FDA, a veces eso nos ayuda a obtener un poco más de información sobre la causa de la escasez".

Ganio dijo que la escasez de Norditropin carecía de mucha información más allá de un aumento en la demanda y retrasos en la fabricación. "Eso es extremadamente vago", dijo. "Pero a veces eso es todo lo que tenemos".

Cuando se le preguntó por qué la resolución de la escasez parece alejarse cada vez más, el portavoz de Novo Nordisk, Schneider, dijo a NPR que la compañía ha tenido problemas para llenar suficientes viales con el medicamento y "tiempo de inactividad adicional no anticipado".

"Entendemos lo frustrante que es esta situación para las comunidades a las que servimos", dijo. "Seguimos comprometidos con esta comunidad y estamos haciendo todo lo posible para estabilizar el suministro y compartir información oportuna y transparente".

Cuando NPR contactó a Garnett para actualizarlo sobre la escasez con información de Schnieder en Novo Nordisk, tenía sentimientos encontrados. Se alegró de saber que el medicamento no se iba a suspender, como temían algunos padres, pero no esperaba que la escasez durara tanto tiempo. La falta de respuestas también es irritante. "Es intelectualmente bastante frustrante simplemente no entender por qué", dice.

"Hemos podido surtir nuestras recetas. De hecho, lo hice hoy. Es súper, súper estresante todos los meses".

Editado por Scott Hensley para Broadcast y Shots.